染色體連鎖用基因轉(zhuǎn)導(dǎo)自體同源骨髓細(xì)胞糾正共用γ鏈中的一個缺陷似乎已經(jīng)修復(fù)了X染色體連鎖重癥聯(lián)合免疫缺陷患者的免疫系統(tǒng)。共用γ鏈?zhǔn)菐追N白細(xì)胞介素受體的一個組成部分，它是T細(xì)胞和自然殺傷T細(xì)胞發(fā)育所必需的。

簡介

據(jù)Reutershealth報(bào)道，研究人員在4月18號的《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上報(bào)道說，巴黎研究人員治療了5例1到11個月齡的男性患者，這些患者缺乏HLA完全相同的共體。

基本信息

這些患者的CD34+細(xì)胞在一個免疫磁性操作步驟中被分離出來，然后用含有共用γ鏈的缺陷鼠白血病病毒轉(zhuǎn)染。3天后，細(xì)胞被輸入到患者體內(nèi)。在4例患者中，諸如肺部感染、皮膚損害和遷延的腹瀉在治療后很快緩解。在長達(dá)25個月的隨訪過程中，生長和精神運(yùn)動發(fā)育正常。在一例T細(xì)胞重建失敗的患者中，8個月后進(jìn)行了同種異體干細(xì)胞移植。T細(xì)胞反應(yīng)比單倍體造血干細(xì)胞移植后觀察到的更快更健康。T細(xì)胞的特點(diǎn)與年齡相匹配的對照相似，此外，4位有反應(yīng)的患兒沒有一例需要免疫球蛋白輸入。研究人員在評論中稱，在已經(jīng)接受骨髓移植的X染色體連鎖重癥聯(lián)合免疫缺陷患者中，向骨髓干細(xì)胞中插入轉(zhuǎn)基因似乎是值得的，以便嘗試建立功能性B細(xì)胞。